ONU, 07 octubre 2020.- Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna recibirán el Premio Nobel de Química 2020 por descubrir una de las herramientas más afiladas de la tecnología genética: las tijeras genéticas CRISPR / Cas9. La profesora Emmanuelle Charpentier, galardonada con L’Oréal-UNESCO For Women in Science para Europa en 2016 y la profesora Jennifer Doudna, galardonada con L’Oréal-UNESCO For Women in Science para América del Norte en 2016, aportaron ideas clave para el desarrollo de esta nueva tecnología innovadora. que ha incendiado el mundo científico, reinventando la investigación genética y haciendo posible la microcirugía del ADN, el material genético de plantas, animales y humanos. Trabajando en colaboración, los dos investigadores descubrieron una manera fácil de alterar el ADN de cualquier organismo.
Conocido como CRISPR-Cas9, esta técnica de edición del genoma permite a los científicos eliminar y agregar piezas de material genético con una precisión exquisita. Se puede utilizar para desactivar genes, corregir trastornos genéticos o insertar genes para crear modelos animales de enfermedades humanas.
Apenas estamos comenzando a comprender el impacto total de esta extraordinaria nueva tecnología. El complejo CRISPR-Cas9 puede ubicarse en una secuencia coincidente con extraordinaria precisión. Abre posibilidades completamente nuevas en terapia génica, terapia celular e inmunoterapia. Abre nuevos campos en agricultura y biotecnología. Ofrece nuevos medios para desarrollar medicamentos. Ofrece la posibilidad de eliminar el ADN defectuoso que causa la enfermedad, por ejemplo, en las células de los pulmones de niños afectados con fibrosis quística o en los músculos de aquellos con algunas formas de distrofia muscular. Ya se ha utilizado para salvar la vida de un niño con una forma incurable de leucemia y para mejorar la visión de los pacientes que padecen retinitis pigmentosa, una enfermedad ocular genética. Y hay mucho, mucho más por venir.
La ciencia moderna, definida por la colaboración
Este importante avance proporciona el ejemplo ideal de lo que los científicos logran cuando trabajan juntos.
El profesor Charpentier es un microbiólogo y genetista muy respetado. Durante algún tiempo había estado trabajando en Streptococcus pyogenes, más familiar para nosotros como una de las bacterias responsables de los dolores de garganta. En particular, le fascinaba la forma en que se defendía del ataque de los fagos, virus que cazan bacterias. La profesora Doudna es una bióloga estructural de renombre mundial y comprender el ARN, un primo cercano del ADN, ha sido durante mucho tiempo su fuerte. En 2005 se le pidió que echara un vistazo a las intrigantes regiones repetidas de ADN en bacterias llamadas secuencias CRISPR.
Para los científicos de hoy, cruzar fronteras entre países y disciplinas es fundamental para abrir puertas a nuevas preguntas y nuevas respuestas.
Profesora Emmanuelle Charpentier
En 2011, Emmanuelle Charpentier le pidió a Jennifer A. Doudna que colaborara. El profesor Charpentier ya había publicado un trabajo importante que mostraba que las bacterias eran capaces de vacunarse eficazmente contra tipos de virus que ya habían encontrado utilizando un sistema CRISPRCas. Juntos, Doudna, con su profundo conocimiento del ARN y Charpentier, con su conocimiento de CRISPR-Cas, publicaron hallazgos que demostraban que el mecanismo utilizado por las bacterias para desactivar a sus enemigos podría adaptarse como una herramienta genética de precisión programable para modificar genes en células y organismos.
Las colaboraciones han sido una parte crucial del éxito de mi investigación científica a lo largo de mi carrera. Los equipos de investigación multidisciplinarios son esenciales para lograr avances fundamentales en cualquier campo. De hecho, la colaboración define el modo moderno de investigación científica.
Profesora Jennifer A. Doudna
En 2016, ambas recibieron el Premio Internacional L’Oréal-UNESCO For Women in Science , que se otorga cada año a cinco científicas destacadas en reconocimiento a sus logros científicos. Fue la primera vez que se reconoció a un dúo de investigadores, una novedad que demuestra lo crucial que es la colaboración para la innovación. La creciente especialización dentro de las disciplinas científicas, junto con la creciente complejidad de la investigación, motiva a los científicos a trabajar juntos, creando un todo mayor que la suma de sus partes.
La profesora Charpentier ha sido inmensamente generosa con su tiempo, ayudando a otros científicos a comprender cómo utilizar la tecnología CRISPR-Cas9 en su trabajo. Como resultado, su uso se ha extendido como la pólvora en la comunidad científica. Literalmente ha reinventado la investigación genética.
Ambos científicos se dieron cuenta rápidamente de que la edición de genes planteaba muchas preocupaciones éticas potenciales. Jennifer A. Doudna ha estado a la vanguardia para garantizar que estas inquietudes se debatan y comprendan adecuadamente. En particular, ha señalado las posibles preocupaciones planteadas por la llamada “edición de la línea germinal”, que está afectando a las generaciones futuras al alterar las secuencias en el esperma o en el óvulo.
